사실 소분자 약물은 여전히 가치가 있으며, 고급 연구 도구의 도움으로 큰 연구 및 개발 잠재력이 있습니다. 예를 들어, 구조 생물학 도구가 크게 개선되어 잠재적인 화합물과 생물학적 표적에서 더 많은 정보를 얻을 수 있습니다. 또한 자동화와 인공 지능은 새로운 약물 발견을 더 빠르고 정확하게 만드는 데 도움이 될 수 있습니다. 다음은 소분자 억제제와 관련된 가장 뜨거운 질문 몇 가지입니다.
1. 저분자 억제제의 장점은 생물학, 세포 치료, 유전자 치료에 비해 무엇입니까?
소분자 약물의 장점에 대해 말할 때, 많은 사람들은 그것이 CMC, 즉 화학, 제조 및 제어 측면에서 생물학적 약물보다 덜 복잡하다고 즉시 생각합니다.
원자재 비용 때문에 소분자는 더 저렴하고 제조하기도 더 쉽습니다. 소분자를 합성하는 비용은 항체나 단백질을 생산하는 비용의 일부에 불과할 수 있습니다. 합성 방법으로 제조하기가 더 쉬울 뿐만 아니라, 번역 후 변형 이질성이나 구조적 차이에 문제가 없기 때문에 화합물의 특성 분석도 간단합니다. 소분자 약물의 개발에는 생물학적 제제를 개발하는 데 필요한 일부 분석이 필요하지 않습니다.
소분자의 또 다른 중요한 장점은 특히 만성 질환을 치료하는 경우 경구로 편리하게 투여할 수 있다는 것입니다. 그러나 항체와 단백질은 정맥으로 투여해야 합니다. 소분자 약물은 적합한 특성이 있는 한 정제로 만들 수 있습니다. 단백질과 항체 약물을 전달하는 다양한 방법이 연구되었지만 생물학적 제제는 경구 투여의 가능성이 거의 없습니다.
또한, 소분자는 세포 내 표적과 결합할 수 있습니다. 따라서 엔도솜과 리소좀을 제외한 세포의 다른 부분에 단백질을 전달하기 어렵기 때문에 세포 내 표적을 타겟팅하는 데 선택되는 약물이 되었습니다. 물론 유전자 치료 또는 RNA 치료는 대부분의 세포 구획에 단백질을 전달할 수 있지만, 소분자는 세포 내 표적에 결합하기에 가장 좋은 선택입니다.
2. 소분자 약물은 특정 질병에 유리합니까?
일반적으로 표적이 소분자에 결합하고, 이러한 소분자를 찾을 수 있다면 소분자는 더 나은 선택입니다. 소분자는 제조가 쉽고 비용이 저렴하기 때문입니다.
생물학적 제제는 일반적으로 어떤 이유로 소분자 치료법을 이용할 수 없는 상황에 적합합니다. 예를 들어, 많은 회사가 항체 치료법에 전념하고 있는 반면, 암 연구는 면역 요법의 지위가 높아짐에 따라 현재 주로 항-PD-1, PD-L1 및 CTLA-4 항체에 집중되어 있습니다. 항체만이 표적 특이성 또는 세포 유형 특이성을 다룰 수 있습니다.
단일 복용량 유전자 치료로 치료할 수 있는 유전적 질환의 경우, 특정 기능만 조절할 수 있는 소분자 약물이나 단백질 약물을 복용하는 것보다 유전자 치료가 더 바람직한 반면, 유전자 치료는 유전적 질환을 치료할 수 있습니다.
소분자 약물은 확실히 사라지지 않을 것입니다. 그러나 세포 치료, 유전자 치료, 항체는 현재 생물 제약 산업에서 많은 주목을 받고 있습니다.